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世界首個在人體內(nèi)使用的CRISPR療法!已完成第一例患者給藥

日期:2020-03-05
當(dāng)?shù)貢r(shí)間3月4日,全球領(lǐng)先的制藥公司艾爾建(Allergan)和基因編輯“大神”張鋒博士領(lǐng)銜的基因組編輯公司Editas Medicine宣布,在俄勒岡健康科學(xué)大學(xué) Casey Eye 研究所進(jìn)行的BRILIANCE 臨床試驗(yàn)中,已完成首例患者給藥。BRILLIANCE臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)1/2期研究,旨在評估 AGN-151587( EDI-101)用于治療LCA10患者。值得注意的是,這是世界上首個患者體內(nèi)給藥的 CRISPR 基因編輯療法。

圖片來源:Editas Medicine官網(wǎng)
據(jù)了解,AGN-151587是一種通過亞視網(wǎng)膜注射給藥的實(shí)驗(yàn)性藥物,目前正在開發(fā)中,用于治療 Leber 先天性黑矇病10( LCA10)。LCA是一類遺傳性視網(wǎng)膜退行性病變,至少有18個不同基因上的突變可能導(dǎo)致這一罕見疾病。它是導(dǎo)致遺傳性兒童失明的最常見原因。全球發(fā)病率大約在每10萬名兒童中有2-3例。最常見的LCA類型為LCA10,它是由于在CEP290基因上的突變導(dǎo)致,大約占LCA患者總數(shù)的20-30%。
具體來說,EDIT-101是Editas和艾爾建公司合作開發(fā)的基于CRISPR基因編輯技術(shù)的在研療法。它將編碼Cas9的基因和兩個指導(dǎo)RNA(gRNA )裝載進(jìn)AAV5病毒載體。EDIT-101將通過視網(wǎng)膜下注射直接注射到患者感光細(xì)胞附近,將基因編輯系統(tǒng)遞送到感光細(xì)胞中。當(dāng)感光細(xì)胞表達(dá)基因編輯系統(tǒng)時(shí),gRNA指導(dǎo)的基因編輯可以消除或逆轉(zhuǎn)CEP290基因上致病的IVS26突變,從而改善感光細(xì)胞功能,為患者帶來臨床益處。
2018年11月,美國FDA接受了EDIT-101的IND申請,允許Editas Medicine開展使用CRISPR基因編輯手段治療Leber先天性黑朦10型患者(LCA10)的臨床試驗(yàn)。彼時(shí),Editas Medicine公司表示,“EDIT-101有望成為世界上第一款在人體內(nèi)使用的CRISPR療法?!?/span>如今一語中的。此次試驗(yàn)將評估AGN-1587在18例 LCA10患者中的安全性、耐受性和有效性。

Editas Medicine部分研發(fā)管線,圖片來源:Editas Medicine官網(wǎng)
?“這次給藥是一次真正具有歷史意義的事件,”Editas Medicine總裁兼首席執(zhí)行官Cynthia Collins表示:“BRILLIIANCE 臨床試驗(yàn)的首例患者給藥,標(biāo)志著 CRISPR 藥物在治療諸如 LCA10等破壞性疾病方面的前景和潛力。
“目前 LCA10患者尚無經(jīng)過批準(zhǔn)的治療方案。多年來,艾爾建(Allergan)一直堅(jiān)定地致力于推進(jìn)眼部護(hù)理治療?!?/span>Allergan 董事長兼首席執(zhí)行官Brent Saunders?表示:“在這一歷史性臨床試驗(yàn)中,第一位患者接受治療后,我們邁出了推進(jìn) AGN-151587臨床計(jì)劃的重要一步,也朝著為LCA10患者打破無藥可醫(yī)的目標(biāo)邁進(jìn)了一步?!?/span>
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